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新型AAV治疗载体在基因治疗 从Sarepta公司3000万美元押宝AAV基因治疗看全球药企布局现状

近日,专注于罕见神经肌肉疾病治疗的生物制药公司Sarepta与基因治疗公司Lacerta达成3000万美元的股权交易,Sarepta最多可获得3项用于治疗CNS的基因治疗计划,包括开发Lacerta的庞培病基因治疗候选药物的独家权利以及另外两个候选药物的选择权。这也意味着,Sarepta将其基因治疗的候选药物扩大至11种。

Lacerta拥有一系列专有的腺相关病毒(AAV)载体技术,以被评为基因治疗最佳研究中心的佛罗里达大学授权的技术为研究基础,致力于开发治疗中枢神经系统和溶酶体贮积病的基因疗法。多位创始人都有领导临床阶段基因治疗计划的丰富经验,并在开发AAV载体技术方面取得了重大进展和贡献。

其实,Sarepta公司的AAV基因治疗产品已经推进到临床,这次重金押宝Lacerta或许是看中了其在研发团队在AAV载体方面的丰富经验。

AAV作为当下最热门的基因治疗载体之一,具有安全性好、宿主细胞范围广、免疫源性低、在体内能长时间表达外源基因等特点,是最有前途的基因治疗载体之一。由于其独特的生物学和生物物理学特性,AAV可用于多种疾病的广泛临床应用。

FDA批准的首个体内基因治疗药物Luxturna,就是利用携带RPE65基因的AAV,治疗一种人类遗传性视网膜病变造成的视力丧失。目前,还有企业开发下一代AAV载体,以提高AAV载体的安全性和针对疾病类型的特异性。

以下,小编精心整理了一份布局AAV基因治疗的研发企业名单。

合作方:诺华、辉瑞

Spark致力于通过发展潜在的一次性基因疗法减轻遗传疾病,改善患者的生活。该公司于2015年纳斯达克上市,拥有FDA批准的首个基因治疗药物,是基因治疗行业的先行者。

Spark的研发管线均基于其开发的AAV技术平台,针对遗传性视网膜疾病(IRD)、肝脏介导的疾病、神经退行性疾病的治疗。目前,A型血友病基因疗法SPK-8011正在进行临床1/2期试验,授权辉瑞的B型血友病基因疗法SPK-9001已进行到临床3期。

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Solid是一家专注于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的生物技术公司。SGT-001是该公司的领先在研新药,能通过创新AAV9载体,将合成的抗肌萎缩蛋白基因递送至患者体内,治疗杜氏肌营养不良症的遗传根源。它曾获得美国FDA颁发的罕见儿童疾病认定(RPDD)、以及孤儿药资格。目前,该药物正在进行1/2期临床试验。

合作方:阿斯利康、罗氏、辉瑞、UniQure

4DMT成立于2013年,是一家致力于研发和商业化治疗遗传性疾病相关的基因治疗产品的生物技术公司。4DMT开发了一个治疗载体发现平台Therapeutic VectorEvolution,通过创建优化和专有的AAV载体,使任何遗传疾病的患者都能获得一款私人订制专有的基因表达载体。该载体能够靶向患者特定的病变组织,且不引起机体的免疫反应。目前已经推出了靶向视网膜、心脏、肝脏、大脑、骨骼肌以及肺部等组织的基因表达载体,主要针对严重的单基因遗传病。

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Ultragenyx成立于2010年,是一家致力于向市场推出用于治疗罕见和超罕见疾病的新产品的生物制药公司。目前,该公司拥有两个临床阶段的AAV基因治疗药物,分别是针对鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)缺乏症的DTX301和针对糖原贮积病Ia型(GSDIa)的DTX401。

合作方:Regeneron、Lonza、Editas Medicine

Adverum是一家针对严重的罕见和眼部疾病的未满足的医疗需求的临床阶段基因治疗公司。其利用基于下一代AAV的定向进化平台,开发了丰富的研发管线,包括用于治疗罕见疾病α-1抗胰蛋白酶(A1AT)缺乏和遗传性血管性水肿(HAE)以及湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)的候选产品。

合作方:Lonza、MEE(Massachusetts Eye andEar)

生物技术创业公司Akouos是第一家使用基因疗法治疗听力损失的公司,其拥有基于下一代AAV载体平台。该公司于本周二宣布了5000万美元的A轮融资。

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今年4月,制药巨头诺华以87亿美元现金收购AveXis。AveXis是一家临床阶段的基因治疗公司,一直致力于将基因治疗带出实验室,并进入临床环境,为遭受罕见和威胁生命的神经遗传疾病的患者和家庭提供服务。

其基因治疗候选药物AVXS-101有望成为第一个用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的一次性基因替代疗法,非复制AAV衣壳用于将人SMN基因的功能性拷贝递送至患者自身细胞而不改变患者的现有DNA。目前它已被美国FDA认定为治疗SMA的孤儿药。

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合作方:BMS

2012年,UniQure公司的Glybera获欧盟EMA批准成为西方国家首个获批的基因治疗药物,用于治疗及其罕见的遗传疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)。Glybera采用了腺相关病毒(AAV)作为载体,尽管由于销售情况差,UniQure公司于今年4月宣布将不再重新申请该药的销售许可,但该药对于基因治疗领域仍具有跨时代的意义。

该公司致力于研发基因疗法用于治疗各种由基因缺陷和异常引起的疾病,如遗传病、中枢神经系统失调症等。其在B型血友病和亨廷顿氏病的候选产品中使用载体的AAV5变体或血清型,并且在AAV5用于递送至脑或肝的治疗产品中拥有独家的全球权利。

合作方:诺华、百健、Audentes、Shire、Ultragenyx、AveXis

REGENXBIO 是一家领先的临床阶段生物技术公司,致力于通过基因疗法的治疗潜力改善生活。该公司拥有一种专利的腺相关病毒(AAV)基因传递平台— —NAV技术,由超过100多种新型AAV载体组成,包括AAV7,AAV8,AAV9和AAVrh10。其第三方NAV技术平台授权商正在应用NAV技术平台开发多个治疗领域的广泛候选人。

目前,该公司正在开展治疗湿性年龄相关性黄斑变性(湿性AMD),粘多糖病I型(MPS I)和II型(MPS II)等疾病的临床试验。

合作方:MEE

Vivet是一家致力于研究、开发和未来商业化基因疗法治疗具有高度医疗需求的遗传性肝病的基因治疗生物技术公司。该公司的发展战略是使用一种新型合成AAV(AAV-ANC80)靶向肝脏,以纠正遗传疾病。目前,Vivet已建立了多元化的基因疗法在研产品线。

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卡伦埃阿克是Lysogene公司的创始人兼CEO,2005年,她年幼的女儿被确诊为一种罕见的神经退行性疾病Sanfilippo综合征,目前尚无治疗。于是在2009年她创办了Lysogene公司,针对具有罕见的中枢神经系统疾病开发突破性治疗。

该公司最先进的产品是携带人N-硫葡糖胺磺基水解酶(hSGSH)的rAAV载体血清型rh.10,用于治疗II型粘多糖贮积症(MPS IIIA)或A型Sanfilippo综合征,通过CNS神经外科手术,将缺失的SGSH基因递送至脑部以提供功能性酶的永久来源,逆转CNS神经细胞的表型异常,目前已完成1/2期临床试验。

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Abeona致力于开发针对危及生命的罕见遗传性疾病的基因和细胞治疗方法,用于包括大疱性表皮松解症、Sanfilippo综合征和Batten病。该公司基于AAV载体开发了丰富的基因治疗药物。

此外,Abeona正在为下一代候选产品开发专有载体平台AIM。临床前的动物试验显示,基于该平台的新一代AAV能特异性的作用于心脏、肝脏和肌肉,并且能通过血脑屏障,这对于治疗中枢神经系统(CNS)的溶酶体疾病无疑是一大利好。

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作为基因治疗公司的后起之秀,Homology在基因编辑工具大行其道的当今,号称其不需要基因编辑工具就能够完成高效的体内基因编辑,并且临床前研究数据展现出安全性与有效性。今年3月,该公司首次公开招股(IPO),共募集资金1.44亿美元。

该公司使用是一种高效的AAV载体,即来源于人造血干细胞的AAV(AAVHSCs),利用体内同源重组修复通路进行基因修复,而无需像CRISPR一样解开DNA双链。

合作方:艾伯维、赛诺菲、Genzyme

Voyager致力于开发改变生命的基因疗法,从发现、临床前和临床开发到商业化,主要针对那些缺乏安全有效治疗方案的严重神经系统疾病患者,特别是在晚期帕金森病,单基因形式的肌萎缩侧索硬化症(ALS),亨廷顿舞蹈病,弗里德赖希氏共济失调,以及与大脑中的tau蛋白缺陷或过度聚集相关的神经退行性疾病,包括阿尔茨海默病和严重的慢性疼痛。

该公司创新并投资于新型AAV载体工程和优化,制造包括用于在昆虫衍生细胞中大规模生产AAV载体的杆状病毒生产系统,以及鞘内和静脉内递送技术的剂量。

不盘点不知道,这么多基因治疗企业都用了AAV载体。

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